2024年11月11日，市場監(jiān)管總局發(fā)布《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊臨床試驗現(xiàn)場核查要點及判定原則》（以下簡稱《核查要點》），自發(fā)布之日起實施。這一新規(guī)的出臺無疑為特醫(yī)食品的臨床試驗管理注入了新的活力，同時也為加速臨床急需特醫(yī)食品的可及性進程提供了堅實的制度保障。

 

　　特定全營養(yǎng)配方食品的臨床試驗需依托臨床試驗機構(gòu)來開展。當(dāng)前，共有279家機構(gòu)具備承接特醫(yī)食品臨床試驗研究的潛力，然而，其中仍有部分機構(gòu)處于接受檢查階段或檢查存在問題，尚不具備完全承接試驗的資質(zhì)。實際上，公開的已通過檢查、具備承接能力的機構(gòu)數(shù)量為201家，分布在全國24個省市，但以山東、廣東、江蘇、北京和浙江的機構(gòu)數(shù)量居多。

 

　　盡管目前已有一款特定全營養(yǎng)配方食品通過注冊，但特定全營養(yǎng)產(chǎn)品研發(fā)仍處于起步階段，面臨著諸多挑戰(zhàn)和不確定性，整體而言處于摸索階段。當(dāng)前臨床試驗注冊平臺備案系統(tǒng)的資料顯示，已完成或正在進行的特定全營養(yǎng)產(chǎn)品臨床試驗共計8項，涉及腫瘤、糖尿病、腎病、減肥及呼吸系統(tǒng)疾病等四種疾病，詳見下表。需注意的是，部分機構(gòu)可能正在進行或已結(jié)束相關(guān)臨床試驗，但尚未在平臺進行信息備案，或由于檢索關(guān)鍵詞未能全面覆蓋，數(shù)據(jù)僅供參考。

 

　　食品伙伴網(wǎng)在此提醒各相關(guān)機構(gòu)，根據(jù)最新規(guī)定，特醫(yī)食品注冊管理過程中，在進行臨床試驗現(xiàn)場核查時，核查組將查閱臨床試驗注冊平臺的備案信息，以確保接受核查的臨床試驗已按規(guī)定完成備案。因此，對于已經(jīng)開始甚至已經(jīng)完成臨床試驗但尚未在平臺備案的相關(guān)主體，務(wù)必在特醫(yī)食品注冊申報前及時補充備案信息，以免影響核查。

 

 

　　新規(guī)的發(fā)布，將會激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報熱情，增加企業(yè)開展臨床試驗的信心，尤其是對已開展臨床試驗的企業(yè)。也會對當(dāng)前的臨床試驗現(xiàn)狀起到改善作用。隨著企業(yè)研發(fā)申報熱情的激發(fā)和臨床試驗信心的增強，以及臨床試驗現(xiàn)狀的改善，將有更多的特醫(yī)食品被研發(fā)出來并上市銷售。這將極大地提升臨床急需特醫(yī)食品的可及性，使得更多患者能夠受益于這些產(chǎn)品。

 

　　1.1 統(tǒng)一臨床試驗核查標(biāo)準，激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報熱情

 

　　《核查要點》以臨床試驗過程為主線設(shè)置核查項目，覆蓋臨床試驗全過程，設(shè)置了10方面56個核查項目，對《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡稱《規(guī)范》）中一些規(guī)定做了更具體、細化的要求，統(tǒng)一了臨床試驗的核查標(biāo)準，為特醫(yī)食品的臨床試驗工作設(shè)立了新的規(guī)范邊界。尤為值得注意的是，《核查要點》明確了編造、隱瞞試驗數(shù)據(jù)，瞞報嚴重不良事件及其嚴重程度，使用虛假試驗用樣品等涉及真實性、完整性、合法性和可溯源性等方面9種“不通過”的情形。同時，也明確了2種核查結(jié)果為“通過”的情形。這些明確且統(tǒng)一的核查標(biāo)準，為企業(yè)指明了臨床試驗的合規(guī)路徑，有效提升了企業(yè)的操作規(guī)范性和研發(fā)效率，也會極大地激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報積極性。

 

　　1.2 新規(guī)以“真實性”為底線，給企業(yè)研發(fā)申報以信心

 

　　“真實性”是現(xiàn)場核查的堅固底線。56個核查項目中，有很多項是針對臨床試驗真實性的核查要求，例如對臨床試驗機構(gòu)資質(zhì)、備案情況及倫理審查批準文件的真實性進行細致核查。在多個核查項目中，時間/日期線的合理性被明確強調(diào)，要求各項關(guān)鍵事件如臨床試驗機構(gòu)備案與倫理審查的日期順序必須準確無誤，這也是驗證臨床試驗真實性的重要一環(huán)。企業(yè)需格外注意，確保所有事項的時間順序邏輯清晰，避免任何可能引起試驗真實性質(zhì)疑的錯誤。

 

　　值得重點說明的是，《核查要點》中對核查結(jié)果判定為“通過”的特殊情形做出了說明。具體而言，當(dāng)“核查中未發(fā)現(xiàn)真實性問題，但在完整性、合法性和可溯源性方面，存在可能影響數(shù)據(jù)質(zhì)量和可靠性的問題”，如果申請人能夠及時補充提供相應(yīng)的材料，并且經(jīng)綜合評議后，認定這些問題“對受試者權(quán)益、產(chǎn)品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果評價無嚴重影響的”，則可以判定為核查通過。這一規(guī)定的出臺，為已經(jīng)完成臨床試驗且真實性沒有問題的產(chǎn)品（無論是待申報還是正處于審評審批階段）提供了通過核查的可能性，極大地提振了企業(yè)研發(fā)特醫(yī)食品的信心，尤其是對于那些致力于研發(fā)滿足臨床急需產(chǎn)品的企業(yè)而言，更是注入了強勁的動力。

 

 

　　新規(guī)發(fā)布之前，盡管部分產(chǎn)品已經(jīng)開展了臨床試驗，但仍處于摸索、觀望狀態(tài)?！逗瞬橐c》的發(fā)布，打通了注冊審評的通道，加速了臨床急需特醫(yī)食品的可及性進程。企業(yè)應(yīng)抓住這一機遇，加大研發(fā)力度，優(yōu)化臨床試驗設(shè)計，為更多患者提供安全、有效、便捷的特醫(yī)食品選擇。