近日，兩款分別適用于苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥罕見(jiàn)病患兒食用的特醫(yī)食品獲得產(chǎn)品注冊(cè)，實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品零的突破，有利于提升罕見(jiàn)病特醫(yī)食品的可及性。這是市場(chǎng)監(jiān)管總局首批適用優(yōu)先審評(píng)審批程序的快速審批產(chǎn)品，其審評(píng)時(shí)限從60個(gè)工作日壓縮至20個(gè)工作日，并優(yōu)先安排對(duì)其進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)核查和抽樣檢測(cè)。
苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥均屬于氨基酸代謝障礙類(lèi)罕見(jiàn)病，苯丙酮尿癥發(fā)病率約為1/10000，甲基丙二酸血癥約為1/15000，丙酸血癥約為1/200000。特醫(yī)食品是此類(lèi)罕見(jiàn)病臨床治療中的主要治療方式，患者需及時(shí)、終生、足量使用特醫(yī)食品。
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